Proteína enEbCas12a reduce colesterol en ratones, avance en terapia génica

Desarrollan una proteína de edición genética más eficiente y compacta para terapia génica

Investigadores han logrado un avance significativo en el campo de la terapia génica al desarrollar una nueva versión de una proteína clave de edición de genes CRISPR. Esta proteína, denominada enEbCas12a, ha demostrado una eficiencia de edición de genes comparable a otras proteínas Cas12a conocidas por su alta precisión. Este descubrimiento podría revolucionar la forma en que se tratan enfermedades genéticas en el futuro.

En un estudio publicado en la revista 'PLOS Biology', el equipo de investigación liderado por Hongjian Wang de la Universidad de Wuhan, China, describe cómo identificaron y modificaron la proteína Cas12a para aumentar su eficiencia de edición genética. Esta versión mejorada, enEbCas12a, se produce de forma natural en ciertas bacterias y ha demostrado ser lo suficientemente pequeña como para ser empaquetada en un virus no patógeno.

La capacidad de empaquetar enEbCas12a en un virus adenoasociado y administrarlo a células diana podría abrir nuevas posibilidades en el campo de la terapia génica. En un experimento con ratones con altos niveles de colesterol, los investigadores observaron una reducción significativa en los niveles de colesterol en sangre después de administrar el virus que contenía enEbCas12a. Estos resultados son prometedores para el desarrollo de tratamientos para enfermedades genéticas en humanos.

Los científicos destacan que este avance podría allanar el camino para futuras aplicaciones clínicas de la terapia génica. La proteína enEbCas12a compacta, junto con su ARNcr, se puede empaquetar en un sistema AAV todo en uno para una edición genética conveniente tanto in vitro como in vivo. Esto representa un paso importante hacia la edición multigénica basada en AAV, la edición de bases y otras herramientas de edición genética más avanzadas.

Aunque aún se necesitan más investigaciones para determinar la viabilidad de enEbCas12a en el tratamiento de enfermedades humanas, este estudio sienta las bases para futuros desarrollos en terapia génica. La posibilidad de utilizar virus adenoasociados para administrar proteínas Cas12a de forma precisa y eficiente representa un avance significativo en el campo de la edición genética y la medicina personalizada.