Terapias avanzadas para enfermedades raras: trabajo conjunto y voz de pacientes

Avances en la investigación de terapias avanzadas para enfermedades raras

Expertos en terapias avanzadas para enfermedades raras han destacado la importancia del trabajo conjunto de los distintos agentes implicados en el desarrollo y disponibilidad de estos tratamientos, durante la II Jornada Nacional El futuro de las Terapias Avanzadas en Enfermedades Raras. El evento, organizado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), ha reunido a profesionales del sector para debatir sobre los avances clínicos en este ámbito y los desafíos en su evaluación, financiación y compra pública.

En este contexto, la jefa de División de Productos Biológicos, Terapias Avanzadas y Biotecnología de la AEMPS, Sol Ruiz, ha analizado la situación actual de las terapias avanzadas, destacando la importancia de seguir avanzando en este campo para mejorar la calidad de vida de las personas con enfermedades minoritarias. Por su parte, el economista de la Salud Álvaro Hidalgo ha abordado los modelos económicos que pueden facilitar el acceso a estos tratamientos, que además de su impacto en la salud, también tienen un valor económico y social significativo.

La voz de los pacientes también ha tenido un papel destacado en la jornada, representada por la directora de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), Isabel Motero. Motero ha subrayado la importancia de que los esfuerzos conjuntos de todos los agentes implicados permitan que las terapias avanzadas lleguen a las familias que las necesitan, cambiando su realidad y mejorando su calidad de vida.

"La colaboración y el trabajo conjunto, aunando una perspectiva multidisciplinar, son sin duda la mejor vía para seguir avanzando en este ámbito", ha señalado la presidenta de AELMHU, Beatriz Perales, destacando la importancia de seguir apostando por iniciativas que impulsen el desarrollo de terapias avanzadas para enfermedades raras. El evento ha contado con el apoyo de varias compañías asociadas a AELMHU, como BioMarin, CSL Behring, Novartis, PTC Therapeutics, Ultragenyx y Vertex, que han hecho posible la realización de esta jornada.

En un contexto en el que las terapias avanzadas están cobrando cada vez más relevancia en el tratamiento de enfermedades raras, es fundamental seguir promoviendo la investigación y el desarrollo en este ámbito para garantizar que estos tratamientos estén disponibles para todas las personas que los necesitan. La colaboración entre los diferentes actores involucrados, desde los pacientes hasta las autoridades sanitarias y las compañías farmacéuticas, es clave para acelerar la disponibilidad de estas terapias y mejorar la calidad de vida de quienes sufren enfermedades minoritarias.